Les patients belges atteints d'amyotrophie spinale (5q-SMA) pourront se faire rembourser à partir du 1er septembre le Spinraza (nusinersen), un médicament orphelin utilisé dans le traitement de cette affection rare, indique jeudi la ministre de la Santé, Maggie De Block, dans un communiqué.

Cette myopathie survient dans une naissance sur 6.000 à 10.000. En raison de la faible espérance de vie, le nombre total d'enfants atteints de SMA est limité en Belgique.

Jusqu'il y a peu, aucun traitement n'était disponible en Europe mais cette situation a changé l'année dernière avec l'enregistrement du Spinraza auprès de l'Agence européenne des médicaments. Ce traitement permet d'améliorer l'état de santé et d'augmenter l'espérance de vie des patients souffrant de SMA-5q.

"Je suis très heureuse que nous puissions rembourser ce médicament orphelin", a commenté la ministre De Block, en soulignant que ce remboursement résultait d'une négociation commune menée avec les Pays-Bas et le producteur du médicament dans le cadre de l'initiative BeNeLuxA.

La convention confidentielle que la Belgique et les Pays-Bas ont conclue avec la firme prévoit un remboursement temporaire du Spinraza jusqu'à la fin décembre 2020.

Pendant la durée de ce remboursement, la firme collectera des données « réelle » sur l’innocuité,  l’efficacité et l’utilisation du médicament dans la pratique clinique. Elle mènera également des recherches supplémentaires sur les différences d’effets dans les quatre sous-types de la maladie. À la fin de la durée de la convention, la Commission de remboursement des médicaments de l’Inami réexaminera le remboursement sur la base des données récoltées.